Comment évaluer l’efficacité d’un traitement médical ? En 1865, le pionnier de la médecine moderne, le médecin, physiologiste et épistémologue français Claude Bernard, se posait déjà la question en ces termes : « comment savoir si c’est le remède ou la nature qui a guéri ? »
Depuis cette époque, les normes de preuve pour évaluer l’efficacité et la sécurité des traitements médicaux ont considérablement évolué. Une rupture s’est imposée dans les années 1990 avec l’avènement de la « médecine basée sur les preuves » (en anglais « evidence-based medicine »), en réponse à une régulation plus stricte des médicaments. Mais de quoi parle-t-on exactement ?